מחקר קליני של תרופה על חולה סופני

הרב הלפרין, שלום וברכה,

השולח את הדוא"ל הזה הוא ממשתתפי השיעור בשבת בגבעת מרדכי, ש' ב', המנהל המדעי של חברת התרופות קמהדע.

אני פונה אליך בנושא אתי שעלה בחברה ומבקש ללמוד את דעתך. אני מבקש להתיחס אל הדברים שבהמשך כאל חומר מסווג.

Alpha-1 Antitrypsin) AAT), חלבון המופק מפלסת אנוש, ניתן כטיפול בחולי אמפיסמה הנגרמת ע"י חסר מולד של AAT. החומר, המשווק זה כמה שנים ע"י כמה חברות גדולות, ניתן היום באינפוזיה כ-augmentation therapy. חברת קמהדע נמצאת בעצומם של ניסויים קליניים בחומר המיוצר על ידה למתן באינפוזיה באינדיקציה הזאת, גם למתן באינהלציה. כל הניסויים הראו עד עתה בטיחות מלאה. ככל הנראה מניסויים ראשוניים שבוצעו ע"י אחרים, ל-AAT

יש השפעה טובה גם באינדיקציות נוספות, כגון CF ו-Bronchiectasis אולם הוא טרם אושר לאינדיקציות אלה. המוצר של קמהדע ניתן לאחרונה באינהלציה למשך חודש ימים לחולה קשה בברונכיאקטזיס באחד מבתי החולים בארץ, על בסיס 29ג. לא נצפו שום בעיות בטיחות. אדרבה, החולה שקיבל את הטיפול הרגיש טוב ומבקש להמשיך לקבל את הטיפול. גם רופאיו מבקשים להמשיך בטיפול, ובמינון גבוה יותר.

חברת קמהדע עומדת בפני בעיה אתית קשה. לדברי הרופאים, החולה נמצא במצב קשה ועלול להפטר לבית עולמו בקרוב, אין לדעת מתי. אם דבר זה יקרה תוך כדי הטיפול הנסיוני בתרופת ה-AAT של קמהדע, החברה תהיה מחויבת להפסיק את כל הניסויים הקליניים שהיא מעורבת בהם ולהודיע לרשויות המפקחים על הניסויים השוטפים ולרשויות שבפניהם עומדות בקשותיה לניסויים קליניים נוספים בתחום. דברים אלה עלולים לגרום נזק אדיר לחברה, לשמה ולשם התרופה שהיא מפתחת, גם אם בסופו של דבר יוכח – כפי שקמהדע משוכנעת – שאין ל-AAT של קמהדע מאומה עם פטירת החולה. מן הצד השני עומדת בקשת החולה ורופאיו האומרים שהתרופה עשוי להקל על החולה (הוכחות – בשלב זה – אין).

קמהדע מתלבטת.

אשמח מאד לשמוע את דעתך.

בתודה וברכה

ש' ב'

---

הרב הלפרין, שלום וברכה,

אנא ראה בהמשך תוספת מידע, בעקבות שיחתנו בשבת.

1.

ניסוי קליני בחומר מתבצע גם בארה"ב, בפיקוח ה-FDA. אמנם הניסוי הוא במתן באינפוזיה אבל אנחנו חייבים בדיווח על כל Adverse Event הקשור במוצר, גם אם בצורת מתן אחרת.

2.

כפי שכתבתי, מוצר דומה נמצא בשוק למתן באינפוזיה. קשה מאד להשיג את המוצר, הוא משווק ישירות ע"י היצרנים. בעיה אחרת היא שהמוצר שבשוק הוא מוצק freeze-dried, יש להמיסו, וכמו כל מוצק חלבוני המומס ממצב של אבקה, יש בו חלקיקים העלולים לסתום את את חרירי מתקן האינהלציה המיוחד המתאים לשימוש במוצר שלנו. בעיה נוספת היא שהמוצר שבשוק בא בבקבוקים של 50 מ"ל, לשימוש חד פעמי, כשהכמות היומית הדרושה היא 8 מ"ל בלבד, כלומר – השימוש במוצר שבשוק יהיה בזבזני ביותר (מחיר השוק של בקבוק של 50 מ"ל הוא כ-350 $) בעוד שהמוצר שלנו ארוז בבקבוקים של 5 מ"ל והוא ניתן חינם למטרה המדוברת.

3.

בינתיים הרופא המטפל הודיע לנו שהחולה יעבור טיפול מסוים שאמור לייצב את מצבו ולהביאו לכך שהחשש לחייו יקטן ולפי הערכה סבירה לא תהיה צפויה לו סכנת חיים מיידית. במצב כזה החברה תהיה מוכנה להסתכן שוב, כפי שהסתכנה במתן התרופה במחזור הטיפול הראשון, ולתת את התרופה לצורך הטיפול המתוכנן.

4.

לאור המידע שלעיל ההתלבטות שלנו כרגע תיאורטית, ולכן אנחנו מבקשים להתיחס אליה בהתאם. כמובן, נשמח ללמוד את התשובה, גם אם היא לא תיושם כרגע.

בתודה וברכה

ש' ב'